Экспертный совет фонда Круг добра включил в перечень помощи детям ещё одно орфанное заболевание

Экспертный совет фонда «Круг добра» включил в перечень помощи детям ещё одно орфанное заболевание

На заседании экспертного совета фонда «Круг добра» эксперты приняли решение включить в перечень заболеваний Первичный гемофагоцитарный лимфогистиоцитоз (ГЛГ).

ГЛГ — это редкое, тяжелое и опасное генетическое заболевание, приводящее к нарушению клеточной цитотоксичности (важный компонент иммунной системы). Заболевание чаще всего встречается у пациентов в раннем детском возрасте.

— В 2020-м году были проведены регистрационные, а в 2022-м – ретроспективные исследования препарата Эмапалумаб, — пояснила профессор НМИЦ детской гематологии, онкологии и иммунологии имени Дмитрия Рогачева Минздрава России Анна Щербина.

Специалисты рассмотрели все аспекты заболевания, а также терапии и включили заболевание в перечень фонда, а попечительский совет утвердил «Эмапалумаб» к внесению в перечень лекарственных препаратов для закупки фондом.

Кроме того, утверждён для закупок препарат «Сиролимус» для детей с туберозным склерозом.